SMA Výskum články
Aktuálny stav potenciálnych liekov pre liečbu SMA
Posledná úprava:03.08.2012
V súčasnej dobe predstavuje najsľubnejší liek z radu upregulátorov. Je to prvá účinná látka, ktorá bola vyvinutá špeciálne pre liečbu SMA. Liek sa momentálne testuje na zdravých dobrovoľníkoch. Výsledky z 1. fázy klinických štúdií, potvrdzujú, že RG3039 je ľudským organizmom dobre tolerované v rôznych dávkach, nemá žiadne nebezpečné nežiaduce účinky.
Viac »Terapeutické stratégie pre SMA
Posledná úprava:23.05.2012
Najdôležitejším cieľom vedeckého výskumu zaoberajúceho sa spinálnou svalovou atrofiou je objavenie účinnej liečby. Je to veľká výzva, pretože ochorenie je zapríčinené nedostatkom proteínu kódovaného SMN1 génom.
Viac »Súčasné možnosti liečby a nádej pre budúcnosť
Posledná úprava:09.02.2012
Podľa súčasného stavu medicíny spinálna svalová atrofia patrí medzi zriedkavé neliečiteľné dedičné ochorenia. A tak teda nám rodičom nezostáva žiadna iná úloha ako udržať úroveň kvality života našich chorých detí, prostredníctvom rôznych alternatívnych terapií, do momentu kým sa neobjaví účinný liek, aby mohli v najlepších podmienkach
Viac »Prehľad terapeutických možností pre SMA 2011
Posledná úprava:09.02.2012
Spoločným úsilím farmaceutických spoločností, vládnych orgánov a záujmových skupín, SMA komunita dosiahla výrazné výsledky vo vývoji nových terapeutických možností a prebiehajúcich klinických štúdií nových účinných látok.
Viac »Trophos - Olesoxime
Posledná úprava:09.02.2012
Účinná látka Olesoxime (TRO19622) je výhradným vlastníctvom farmaceutickej spoločnosti TROPHOS a je pod patentovou ochranou. Mechanizmus účinku: Zabraňuje neurodegenerácii a urýchľuje neuroregeneráciu poškodených nervových buniek. Mechanizmus jeho účinku spočíva jednak v ochrane mitochondrií pred oxidatívnym
Viac »Repligen - RG3039
Posledná úprava:20.08.2012
Apríl 2012: výsledky z 1. fázy klinických štúdií - RG3039 je ľudským organizomom dobre tolerované v rôznych dávkach, nemá žiadne nebezpečné nežiadúce účinky. Z výsledkov sa tiež potvrdilo, že liečba dosiahla požadovaný bilologický cieľ (zvýšenie množstva bielkovín).
Viac »ISIS Pharmaceuticals - ISIS SMNRx
Posledná úprava:20.08.2012
Účinná látka ISIS-SMNRx je antisencia, prostredníctvom ktorej sa zvyšuje produkcia funkčného proteínu SMN tým, že sa moduluje zostrih SMN2 génu. Mechanizmus účinku: V publikovaných výsledkoch predklinických testov bolo preukázané, že na myších modeloch s najťažšou formou SMA je ISIS SMNRx schopné zvýšiť produkciu
Viac »PTC Therapeutics - PTC
Posledná úprava:09.02.2012
Účinná látka PTC je malá, perorálne podávaná zlúčenina, ktorá je určená pre up-reguláciu hladiny proteínu SMN so zameraním na zostrih RNA SMN2 génu. November 2011: Švajčiarska biotechnologická spoločnosť Roche podpísala zmluvu s PTC Therapeutics so zámerom vyvinúť liek pre liečbu SMA.
Viac »Koenzým Q-10
Posledná úprava:18.04.2014
Koenzým Q10 (vitamín Q) je prirodzene sa vyskytujúca látka, ktorá sa nachádza v každej bunke ľudského organizmu, konkrétne v mitochondriách. Najviac je však zastúpená v orgánoch s najvyššou energetickou spotrebou, t.j. mozog, srdce, pečeň a svaly.
Viac »Kyselina valproová
Posledná úprava:09.02.2012
Mechanizmus účinku: upregulácia SMN2: dochádza k 2 až 4-násobnému zvyšovaniu syntézy proteínu SMN v bunkových kultúrach a to aj kódovaním SMN2 génu Program klinického skúšania kyseliny valproovej pre terapeutické účely u pacientov so SMA 2003: Dr. Brunhilde Wirth testovanie bezpečnosti a účinnosti VPA v Nemecku
Viac »