Účinná látka OLESOXIME (TRO19622) je výhradným vlastníctvom farmaceutickej spoločnosti TROPHOS a je pod patentovou ochranou.
Mechanizmus účinku:
Zabraňuje neurodegenerácii a urýchľuje neuroregeneráciu poškodených nervových buniek. Mechanizmus jeho účinku spočíva jednak v ochrane mitochondrií pred oxidatívnym stresom čím zabraňuje ich poškodeniu, jednak väzbou účinnej látky na GABA- A receptory, čo spôsobuje regeneráciu už poškodených neurónov.
Neuroprotektívna vlastnosť Olesoximu ho predurčuje na všeobecné terapeutické použitie na liečenie neurodegeneratívnych ochorení motorických neurónov u amyotrofickej laterálnej sklerózy (ALS) a spinálnej svalovej atrofii (SMA), neurónov striatu u Huntingtonovej choroby a kortikálnych neurónov pri Alzheimerovej choroby.
Klinické testy:
I fáza klinických testov, čiže testovanie bezpečnosti potenciálneho liečiva na malej skupine (20 – 100) zdravých dobrovoľníkov bola úspešne ukončená. Znamená to, že Olesoxime je ľudským organizmom dobre tolerované, nemá pre ľudí nebezpečné nežiaduce účinky a klinické testovanie sa posúva do II. fázy.
Okrem bezpečnosti účinnej látky pre ľudí sa v tejto fáze testuje jeho vstrebávanie, distribúcia, metabolizmus a tiež vylučovanie z ľudského organizmu.
Olesoxime sa v súčasnej dobe testuje v dvoch pilotných klinických štúdiách:
1. Hodnotenie účinnosti olesoxime pre ALS (amyotrofickej laterálnej sklerózy) ⇒ III. fáza klinických testov
Výsledky III. fázy klinických štúdií pre Olesoxime testované u pacientov s ALS zo dňa 13. Decembra 2011: Trophos oznámila predbežné výsledky, na základe ktorých je Olesoxime ľudským organizmom dobre tolerované, nemá pre ľudí nebezpečné nežiaduce účinky, avšak nepreukázalo výrazný nárast prežitia, oproti pacientom ktorým bolo podávané placebo.
2. Hodnotenie účinnosti a bezpečnosti olesoxime pre SMA, zároveň hodnotenie biomarkerov pre SMA ⇒ II. fáza klinických testov
Skúšobný plán a posledný bod:
Štúdia: 24-mesačná randomizovaná, paralelné skupiny, dvojito slepá, placebom kontrolovaná
Podmienky účasti: Neambulantní SMA pacienti typu 2 a 3 s vekovým kritériom od 3 - do 25 rokov. V súčasnej dobe sa úspešne dokončil nábor 160 pacientov vo viac ako 23 študijných centier: vo Francúzsku, Taliansku, Nemecku, Anglicku, Belgicku, Holandsku a Poľsku.
Štúdia je financovaná Asociáciou Française Myopatia contre les (AFM) Franzúcsko.
Výsledky o účinnosti a bezpečnosti olesoxime pre SMA sa očakávajú v druhej polovici roku 2013.
Táto stránka bude postupne aktualizovaná!
Ďalšie dôležité informácie o Olesoxime nájdete na: