CSHL Profesor Adrian Krainer a jeho tím v spolupráci s Isis Pharmaceuticals vyvinuli nový liek na liečbu spinálnej svalovej atrofie (SMA). V súčasnosti sa potencionálny liek ISIS-SMNRx nachádza v 1. fáze klinických testov.
Podľa profesora Adriana Krainera nový typ lieku sa javí veľmi sľubne pre liečbu SMA. Je zameraný na konkrétny gén SMN2, ktorý je hlavným modifikátorom ochorenia. Účinná látka ISIS-SMNRx je antisencia, prostredníctvom ktorej sa zvyšuje produkcia funkčného proteínu SMN tým, že sa moduluje zostrih SMN2 génu.
V Januári 2012 Biogen Idec a Isis Pharmaceuticals uzavreli exkluzívnu celosvetovú dohodu o spolupráci, podľa ktorej budú spoločnosti vyvíjať a uvádzať na trh Isis antisencie ISIS-SMNRx na liečbu SMA.
I.fáza klinických testov a prvé oficiálne výsledky sa očakávajú v októbri 2012.
Je dôležité spomenúť, že profesor Krainer uzatvára diskusiu vetou „vyzerá to tak, že náročná práca a energia vložená do objavenia liečby sa na koniec oplatí.„
Zdroj: